در مطالعه‌ای از دانشگاه کالج لندن، دانشمندان برای اولین بار نوعی اختلال دژنراتیو نادر مغز را به واسطه ژن درمانی به منظور بهبود حمل و نقل دوپامین ایجاد کرده اند ( DTDS).

DTDS که اغلب با فلج مغزی اشتباه گرفته می شود ، یک اختلال حرکتی است که باعث دیستونی و پارکینسون می شود.

در این مطالعه، که به زودی به آزمایشات فاز بالینی تبدیل خواهد شد ، تیم توانستند DTDS را در مدل های موش از این بیماری درمان کنند تا امید جدیدی را در دررمان این بیماران باشد. نتایج اخیر آن‌ها در مجله Science Translational Medicine گزارش شده است.

پژوهشگر این مطالعه اذعان داشت که "مطالعه ما امید واقعی برای یک درمان موثر برای کودکانی است که با این بیماری ویرانگر و محدود کننده مغز، زندگی می کنند. وی افزود: "ما امیدواریم که این ژن درمانی پیشگام با یک روش پیشگیری از پیشرفت این بیماری نادر اما بی رحمانه جلوگیری کند و کیفیت و طول عمر مطلوبی را که شایسته آنها است به کودکان ارائه دهد. اگر ما بتوانیم از ژن درمانی برای درمان زودهنگام کودکان مبتلا به این بیماری استفاده کنیم ، پتانسیل زیادی برای بهبود سلامت آنها وجود دارد. "