تحویل اختصاصی محموله‌های ژنی به سلول‌ها یکی از چالش‌های بزرگی است که در حوزه ژن درمانی وجود دارد. یکی از این چالش‌های خاص، تحویل محموله به مغز است. در حال حاضر محققان یک خانواده‌ای از ویروس‌های Adeno Associated (AAV) را توسعه داده‌اند که در رساندن محموله‌های خود به مغز نخستی‌ها بیش از سه برابر بهتر از حامل انتقال AAV پیشرو فعلی، AAV9 هستند.

برای انجام این کار، آنها از یک استراتژی تکامل هدایت شده مبتنی بر mRNA در چندین سویه موش استفاده کردند. علاوه بر این، آنها از یک انتخاب de novo در cynomolgus macaques برای شناسایی ناقل‌های مهندسی شده با افزایش قدرت در مغز استفاده کردند.

AAVهای جدید می‌توانند از سد خونی مغزی، که معمولاً بسیاری از داروها را از ورود به مغز باز می‌دارد، عبور کنند. کپسیدهای AAV مهندسی شده نیز بسیار کمتر از AAV9 در کبد تجمع می‌یابند که به طور بالقوه خطر عوارض جانبی کبدی را که در سایر درمان‌های ژنی مبتنی بر AAV9 دیده شده است، کاهش می‌دهد. این خانواده از AAVها که خانواده PAL نامیده می‌شوند، می‌توانند روشی مطمئن‌تر و کارآمدتری برای انتقال ژن‌‌های درمانی به مغز باشد.

آلی استانتون، دانشجوی کارشناسی ارشد در آزمایشگاه پردیس ثابتی، دکترا، استاد دانشگاه هاروارد در این باره گفت: «ما مجموعه عظیمی از کپسیدهای AAV را به‌طور تصادفی تولید کردیم و از آنجا به کپسیدهایی محدود شدیم که می‌توانند وارد مغز موش‌ها و ماکاک‌ها شوند، محموله‌های ژنتیکی را تحویل دهند و در واقع آن را به mRNA رونویسی کنند.»

این کار در مجله Med با عنوان " Systemic administration of novel engineered AAV capsids facilitates enhanced transgene expression in the macaque CNS." منتشر شده است.