نوعی سلول درمانی از جانسون و جانسون و همکار آن Legend Biotech اکنون برای درمان مولتیپل میلوما مورد تایید FDA قرار گرفته است و گزینه درمانی جدیدی را برای بیماران مبتلا به شدیدترین موارد این نوع سرطان ارائه می دهد.

 داروی J&J که Carvykti نام دارد، بخشی از دسته ای از درمان های شخصی سازی شده و یکبار مصرف سرطان به نام CAR T است که با مهندسی سلول های T بیمار برای دنبال کردن یک هدف خاص در سطح سلول های سرطانی ساخته می شود.  در مورد Carvykti، آن هدف یک پروتئین، آنتی ژن بلوغ سلول B (BCMA) است که به وفور در سطح سلول های مولتیپل میلوما یافت می شود.  تایید FDA از Carvykti، این دارو را به دومین سلول درمانی مورد تایید هدف گیرنده BCMA برای مولتیپل میلوما تبدیل کرد.  Abecma، یک درمان با سلول T CAR از شرکت Bristol Myers Squibb و 2Seventybio، سال گذشته توسط FDA تایید شد.

 مولتیپل میلوما نوعی سرطان خون است که بر سلولهای پلاسما، نوعی گلبول سفید که در مغز استخوان یافت میشود، تأثیر میگذارد.  این سلولهای پلاسما سرطانی پخش میشوند و جایگزین سلولهای سالم میشوند و تومورهایی را در مغز استخوان تشکیل میدهند.  بر اساس گزارش انجمن سرطان آمریکا، این سرطان نسبتاً نادر است و حدود 34920 مورد از حدود 1.9 میلیون مورد سرطان تشخیص داده شده در سال گذشته را شامل می شود.

 اگرچه Abecma و Carvykti هر دو به دنبال هدف گیری BCMA هستند، اما سلول درمانی J&J گیرندهای را بیان میکند که دارای دو آنتیبادی منفرد هدفگیرنده BCMA است که به گفته شرکت به آن توانایی قویتری برای اتصال به پروتئین سطح سلول سرطانی هدف میدهد.  تایید Carvykti استفاده از آن را در بزرگسالانی که میلوم متعدد آنها عود کرده است یا به چهار یا چند درمان قبلی پاسخ نداده است، پوشش می دهد و با شرایط دارویی Abecma برابری می کند.  FDA تصمیم تایید Carvykti خود را بر اساس داده های یک کارآزمایی بالینی محوری فاز 1b/2 استوار کرد.  این مطالعه بیمارانی را که حداقل سه نوع درمان پیشین را دریافت کرده بودند بررسی و وارد کرد.

 داده های اولیه برای 29 بیمار اول در نشست سالانه 2020 انجمن انکولوژی بالینی آمریکا گزارش شد که نرخ پاسخ کلی 100٪ به درمان، و نرخ پاسخ کامل 76٪ (22 بیمار) را نشان می دهد.  دادههای بهروزرسانیشده برای ۹۷ بیمار در نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا در دسامبر ارائه شد.  نتایج نرخ پاسخ کلی 98٪ و نرخ پاسخ کامل 83٪ از بیماران را در یک پیگیری با متوسط 22 ماهه نشان دادند.

 داروی Carvykti به پزشکان و بیماران هشدار میدهد که این دارو ممکن است یک پاسخ ایمنی خطرناک به نام سندرم رهایش سیتوکین ایجاد کند.  از جمله سمیت عصبی؛  پارکینسونیسم؛  و سندرم گیلن باره که یک پاسخ ایمنی است که بر اعصاب تأثیر می گذارد.  دارویی Abecma و سایر داروهای CAR T هشدارهای مشابهی دارند.  مانند Abecma، سلول درمانی جدید J&J فقط تحت شرایطی در دسترس است که پزشکان و بیماران را در مورد خطرات درمان آگاه کند.

 تایید Carvykti دیرتر از آنچه در ابتدا انتظار می رفت رخ داد.  نوامبر گذشته، J&J اعلام کرد که FDA به زمان بیشتری برای بررسی اطلاعات اضافی که شرکت به درخواست آژانس ارائه کرده بود نیاز دارد.  این باعث شد که تاریخ نهایی برای تصمیم گیری به 28 فوریه برسد.



 Carvykti در ابتدا توسط Legend Biotech، یک شرکت مستقر در چین توسعه یافت.  در سال 2017، Janssen، J&J، یک قرارداد دارای مجوز جهانی و همکاری با Legend Biotech منعقد کرد که توسعه و تجاری سازی سلول درمانی را پوشش می دهد.  طبق این قرارداد، شرکتها در هزینههای تولید و تجاریسازی سلولدرمانی و همچنین سود این دارو در سراسر جهان به جز چین که 70 درصد به Legend و 30 درصد به Janssen تقسیم میشود، سهیم خواهند بود.

 Janssen قیمت کل 465000 دلار را تعیین کرده است که بالاتر از قیمت 419500 دلاری است که BMS پس از تایید برای Abecma اعلام کرده است.  Janssen در بیانیه ای ایمیلی گفت که این قیمت «منعکس کننده ارزش بالینی قابل توجه این سلول درمانی در رفع نیاز بالینی برآورده نشده در بیمارانی است که به شدت از پیش درمان شده اند و گزینه های درمانی محدودی دارند.

https://medcitynews.com/2022/03/jj-legend-win-fda-nod-for-cell-therapy-challenger-to-bms-in-multiple-myeloma/