AMNLogo
تاریخ انتشار :

استفاده از فناوری CRISPR در درمان دیستروفی عضلانی در مطالعات پیش بالینی

محققین برای اولین بار از تکنولوژی ویرایش ژنیCRISPRبرای متوقف کردن پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن(DMD)در پستانداران بزرگ جثه استفاده کرده اند.

محققین برای اولین بار از تکنولوژی ویرایش ژنی CRISPR برای متوقف کردن پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن(DMD) در پستانداران بزرگ جثه استفاده کرده اند.

دیستروفی عضلانی دوشن، از هر 5000 پسر بچه یک نفر را تحت تاثیر قرار می دهد و منجر به نارسایی های عضلانی و قلبی می شود و این امر منجر به مرگ زودرس افراد قبل از 30 سالگی می شود.

محققان در مطالعه ای از تکنولوژی ویرایش ژنی CRISPR برای متوقف کردن پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن در سگ ها استفاده کردند و مشاهده کردند که بهبودی غیر قابل انتظاری در فیبرهای عضلانی این جانوران اتفاق افتاد. طی دیستروفی عضلانی دوشن که یک بیماری ژنتیکی کشنده در انسان نیز محسوب می شود، بروز موتاسیون در ژن مسئول تولید دیستروفین که یک پروتئین عضلانی حیاتی است منجر به ناهنجاری های عضلانی کشنده می شود.

استفاده از تکنیک ویرایش ژنی CRISPR موجب شد که سطح دیستروفین در بافت عضلات اسکلتی و قلبی تا 92 درصد احیا شود. این در حالی است که وجود یک آستانه 15 درصدی از این پروتئین برای کمک به عملکرد مناسب عضلات بیماران کافی است.

Reference:http://science.sciencemag.org/content/362/6410/86

60102
7

 
 
 
 
متن پیام:
این فیلد اجباریست!